أخبار

تمت الموافقة على العلاج الجيني الأول للعمى الوراثي في ​​الولايات المتحدة


تتحدث ادارة الاغذية والعقاقير عن معلم في العلاج الجيني

الولايات المتحدة. أصدرت إدارة الغذاء والدواء (FDA) مؤخرًا بيانًا صحفيًا أعلن فيه الموافقة على العلاج الجيني Luxturna لاضطرابات العين الوراثية. يهدف العلاج إلى علاج الأطفال والبالغين الذين يعانون من فقدان وراثي في ​​الرؤية بسبب طفرة جينية ، والتي يمكن أن تؤدي إلى العمى.

متحمس مفوض إدارة الغذاء والدواء سكوت غوتليب بشأن الموافقة على العلاج الجيني: "يوضح هذا الإنجاز إمكانات نهج العلاج الخارق في علاج مجموعة واسعة من الأمراض الصعبة". لقد أدى تتويج عقود من البحث هذا العام إلى ثلاثة موافقات على العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة ونادرة. قال غوتليب: أعتقد أن العلاج الجيني سيكون حجر الزاوية في علاج وربما علاج العديد من أكثر أمراضنا مدمرة وعنيدة.

نقطة تحول لأشكال جديدة من العلاج

وصف غوتليب الموافقة على العلاج الجيني كنقطة تحول فيما يتعلق بأنواع جديدة من العلاج. قال جوتليب في بيان صحفي لـ FDA: "في إدارة الغذاء والدواء ، نركز على إنشاء إطار السياسة الصحيح للاستفادة من هذا الانفتاح العلمي". في العام المقبل ، ستصدر إدارة الأغذية والأدوية FDA سلسلة من الوثائق الإرشادية الخاصة بالأمراض لتطوير منتجات العلاج الجيني لإنشاء معايير حديثة وأكثر كفاءة لتقييم ومراجعة العلاجات الجينية.

كيف يعمل العلاج الجديد؟

العلاج الجيني Luxturna يمكن أن يخفف بعض أشكال العمى الناجم عن خلل في جين RPE65. في الولايات المتحدة ، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، فإن ما يصل إلى 2000 شخص لديهم طفرة في كلتا نسختين من جين RPE65. تؤدي هذه الطفرة إلى فقدان تدريجي للرؤية. في العلاج الجيني Luxturna المعتمد حديثًا ، يتم إدخال جين RPE65 غير المتحور مباشرة في خلايا الشبكية. وقد تم بالفعل اختبار العلاج المكلف على أكثر من 70 مريضًا. لا يزال من غير الواضح إلى متى سيستمر التأثير الإيجابي.

هل سيتم الموافقة على العلاج الجيني قريبًا في أوروبا؟

مدير البروفيسور بيرجيت لورينز ، مدير مستشفى جامعة جيسن ، هو متخصص معترف به عالميًا في تشخيص المرضى الذين يعانون من طفرات RPE65. ورحبت بالموافقة على العلاج الجيني في الولايات المتحدة باعتباره "خطوة كبيرة". هناك طلب مقابل لأوروبا معلق حاليًا مع وكالة الأدوية المسؤولة EMA لاتخاذ القرار. وفقا لورنز ، لا يمكن للعلاج إحياء الخلايا الحسية الميتة بالفعل ، ولكن يمكن أن يبطئ تطور المرض.

انتشار مرض RPE65 في ألمانيا

جهاز استشعار الضوء المعقد للعين البشرية عرضة للأمراض الوراثية. يشرح رئيس الجمعية الألمانية لطب العيون (DOG) الأستاذ الدكتور "أكثر من 250 اضطراب بصري وراثي مختلف معروف". ميد. توماس كونين في بيان صحفي من DOG. لحسن الحظ ، معظمها نادر. وفقًا لـ DOG ، هناك حوالي 150 إلى 200 مريض يعانون من مرض RPE65 في جميع أنحاء ألمانيا. (فب)

معلومات المؤلف والمصدر



فيديو: البحث عن آلفا. العلاج الجيني (شهر اكتوبر 2021).