أخبار

الأمراض الجلدية المستعصية: ينقذ الأطباء حياة الأطفال الذين يبلغون من العمر سبع سنوات بعلاج جيني جديد


يحصل طفل الفراشة على جلد ثانٍ من خلال العلاج الجيني

يعاني حسن البالغ من العمر سبع سنوات مما يسمى بمرض الفراشة ، وهو مرض جلدي خلقي دمر بالفعل جزءًا كبيرًا من البشرة في الطفل. بعد فشل كل العلاجات القائمة ، قام فريق من الأطباء بمحاولة أخيرة لإنقاذ حياة الصبي من خلال العلاج الجيني. بنجاح كبير ، لأنه بعد مرور عامين فقط ، يمكن لحسن أن يشارك بشكل كبير في الحياة اليومية العادية مرة أخرى. ويقوم الباحثون حاليًا بالإبلاغ عن مسار العلاج في مجلة "نيتشر".

يقشر الجلد بلمسة خفيفة

للمرة الأولى ، نجح الأطباء في علاج فتى يعاني من تلف جلدي كبير من خلال العلاج الجيني. يعاني الصبي من مرض الفراشة الذي يهدد الحياة ، حيث ينفصل الجلد عن أدنى لمسة بألم شديد. من أجل إنقاذ حياة الطفل ، قام فريق العلاج في جامعة الرور بوخوم ومركز الطب التجديدي بجامعة مودينا (إيطاليا) بإجراء علاج تجريبي: قاموا بزرع الجلد من الخلايا الجذعية المعدلة وراثيًا إلى مناطق الجرح وبالتالي ساعدوا بشكل كبير الصبي وفقا لتقرير صادر عن المركز الطبي بجامعة بيرغمانشيل.

لا يتم تثبيت طبقات الجلد بما فيه الكفاية لبعضها البعض

يعتبر انحلال البشرة الفقاعي المرض الوراثي غير قابل للشفاء ويحد بشدة من نوعية حياة المصابين. يُعرف أيضًا باسم "مرض الفراشة" لأن الجلد - مثل الأجنحة الرقيقة للفراشة - معرضة بشدة.

ويرجع ذلك إلى طفرات في بعض الجينات المسؤولة عن تكوين بروتين لامينين 332. إذا لم تكن هذه سليمة ، فإن الطبقة العلوية من الجلد (البشرة) يمكن أن ترتبط بشكل غير كافٍ مع طبقة الجلد الأساسية (الأدمة). ونتيجة لذلك ، حتى أدنى تأثير أو تأثير يتسبب في ظهور بثور وجروح وندبات على سطح الجلد وتفكك الجلد.

يزن الصبي 17 كجم فقط

اعتمادًا على شدة المرض ، يمكن أن يؤثر أيضًا على الأعضاء الداخلية أو يسبب اضطرابات وظيفية شديدة. غالبًا ما تهدد الحياة - وهذا ينطبق أيضًا على حسن الصغير. عندما تم قبول الطفل البالغ من العمر سبع سنوات في وحدة العناية المركزة للأطفال في العيادة الكاثوليكية في بوخوم في يونيو 2015 ، تم بالفعل تدمير 60 في المائة من بشرة بشرته ، حسب تقرير بيرغمانشيل.

قال الدكتور "لقد عانى من تعفن الدم الشديد مع ارتفاع درجة الحرارة ووزنه 17 كيلوغراما فقط - وهي حالة تهدد الحياة". توبياس روثيفت ، طبيب أول في العيادة الجامعية لطب الأطفال والمراهقين في العيادة الكاثوليكية في بوخوم.

التعاون مع الزملاء الإيطاليين

نظرًا لأن جميع العلاجات القائمة قد فشلت ، فقد اختار فريق أطباء الأطفال وجراحي التجميل في بوخوم العلاج التجريبي في ضوء سوء التشخيص: زرع الخلايا الجذعية المعدلة وراثيًا. أعمال الأستاذ الدكتور ميشيل دي لوكا من مركز الطب التجديدي في جامعة مودينا (إيطاليا). لقد اختبر بالفعل علاجًا جينيًا لانحلال البشرة الفقاعي على مريضين - لكنه لم يستخدم سوى ترقيع الجلد الصغيرة.

بعد أن أعطى الآباء موافقتهم وتم الحصول على التصاريح اللازمة ، يمكن أن يبدأ المشروع. أرسل الأطباء الألمان بعض خلايا جلد الطفل البالغ من العمر سبع سنوات إلى مودينا. أدخل الزملاء الإيطاليون الجين السليم في الخلايا الجذعية للبشرة الناتجة باستخدام ما يسمى بالنواقل الفيروسية. ثم تم مضاعفة الخلايا الجذعية المعدلة وراثيا في المختبر ومعالجتها في ترقيع الجلد المعدلة وراثيا.

تقريبا جميع أجزاء الجسم مغطاة بالزراعة

بعد اعتماد المركز الجراحي لعيادة جامعة بيرغمانشيل كمرفق للهندسة الوراثية ، يمكن زراعة الجلد المزروع في ثلاث عمليات على الذراعين والساقين ، والظهر بأكمله ، والجوانب وأجزاء البطن ، وكذلك الرقبة والوجه.

قال المحاضر الخاص د. "في المجموع ، تم زرع المريض الصغير مع 0.94 متر مربع من البشرة المعدلة وراثيا لتغطية جميع العيوب وبالتالي 80 في المائة من سطح جسمه". توبياس هيرش ، استشاري أول في عيادة جراحة التجميل وإصابات الحروق الشديدة في بيرغمانشيل.

بعد وقت قصير شعر الطفل بتحسن ، أفيد أن الخلايا الجذعية المتغيرة شكلت بشرة جديدة مع بروتين لامينين 332 سليم في منطقة جميع مناطق الجلد المزروعة. "بعد العملية الثانية ، تحسنت حالته بشكل كبير. وقال توبياس روثيفت من عيادة الأطفال في بوخوم لوكالة الأنباء "دي بي إيه" إن بشرته مستقرة اليوم ، يذهب إلى المدرسة ويلعب كرة القدم ويمكنه أن يعيش حياة طبيعية إلى حد كبير ".

لم يكن شفاء الإصابات في الجلد الجديد مختلفًا عن علاج الأطفال الآخرين. وبالتالي ، فإن إدخال الجين السليم في المادة الوراثية للخلايا الجذعية للبشرة قد نجح ويمكن أن يثبت العلماء استقراره.

وفقا لفريق العلاج الدولي ، فإن الصبي هو أول مريض في العالم يتلقى تطعيمات جلدية واسعة النطاق من الخلايا الجذعية المعدلة وراثيا ، حسب تقارير بيرغمانشيل. يشرح الدكتور "هذا النهج يوفر إمكانات كبيرة للبحث وتطوير طرق علاجية جديدة لعلاج انحلال البشرة الفقاعي والمرضى الذين يعانون من تلف شديد في الجلد". توبياس هيرش.

التحدي الشديد لفريق الأطباء

ومع ذلك ، فقد تطلب علاج الحسن الصغير الكثير من الخبراء: "كان زرع 80 في المائة من الجلد ومراقبة المريض بشكل مكثف على مدى ثمانية أشهر يمثل تحديًا كبيرًا" ، كما يؤكد توبياس روثيفت وتوبياس هيرش. “أدى التعاون الوثيق بين عيادات بوخوم وخبرة جامعة مودينا إلى النجاح. نحن فخورون جدا من هذا."

وفقا للخبراء ، يجب أن يثبت الآن ما إذا كان مسار العلاج لا يزال إيجابيا للغاية. لأنه بشكل عام ، فإن العلاجات الجينية مثل هذه تنطوي على خطر اندماج الجين الجديد في موقع غير موات في الجينوم ، وفي أسوأ الحالات ، يسبب السرطان. ويقول الباحثون إنه حتى الآن ، لم يتم اكتشاف مثل هذه التطورات أو ورم في الصبي. وينطبق الشيء نفسه على المرضى الذين تلقوا ترقيع جلد أصغر قبل بضع سنوات. (لا)

معلومات المؤلف والمصدر


فيديو: 8 الصبح - أشهر الأمراض الجلدية التى تصيب الأطفال فى فترة الصيف من دهاني الناظر (شهر نوفمبر 2021).